В ЕС одобрен препарат для лечения редкого заболевания скелетно-мышечной системы

В ЕС получил условное одобрение препарат Crysvita компаний Kyowa Kirin/Ultragenyx для лечения детей с редким хроническим прогрессирующим заболеванием – гипофосфатемией, связанной с Х-хромосомой (XLH), сообщает PharmaTimes.

У детей данное заболевание вызывает нарушения скелета, приводящие к деформациям нижних конечностей и низкорослости. Традиционное лечение включает в себя ежедневное многократное введение фосфатов и активных форм витамина D для противодействия избыточным эффектам фактора роста фибробластов FGF23, но оно не способствует коррекции основного заболевания.

Crysvita (burosumab), полностью человеческое моноклональное антитело к FGF23, является первым препаратом, таргетирующим основное патофизиологическое нарушение, т.е. XLH.

Условное одобрение разрешает применение препарата для лечения детей в возрасте от 1 года и подростков с растущим скелетом, у которых рентгенографическое исследование выявило заболевание костей.